面對2000萬罕見病患者,政府、患者組織、慈善機(jī)構(gòu)、愛心企業(yè)如何行動(dòng)

2月28日是第十四個(gè)“國際罕見病日”。《中國罕見病行業(yè)觀察（2021）》（以下簡稱《觀察》）顯示，中國罕見病患者約為2000萬人，確診就醫(yī)難、藥品可及難、藥品支付難是目前罕見病患者群體面臨的三大難題。

為提高罕見病患者全生命周期服務(wù)水平，近十年來，除國家層面的推動(dòng)外，各類患者組織、慈善基金、富有社會(huì)責(zé)任感的企業(yè)等機(jī)構(gòu)也紛紛以不同的方式參與罕見病事業(yè)，進(jìn)行了諸多有益探索。

罕見病患者群體現(xiàn)狀：難關(guān)重重 需求多元

確診難、沒有藥，是罕見病患者患病最初的兩大痛點(diǎn)，而罕見病藥物研發(fā)成本高，用戶規(guī)模小、產(chǎn)量低，藥物上市之后，很多罕見病患者又面臨買不起的困境。不僅如此，由于罕見病的醫(yī)療與藥物資源多集中在北上廣等大城市，眾多患者因本地醫(yī)藥資源匱乏不得不異地就醫(yī)，并承擔(dān)交通、食宿、誤工、看護(hù)等額外費(fèi)用。

為緩解上述問題，我國相關(guān)部門做了諸多努力。2018年，國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，國家層面對罕見病防治工作的推動(dòng)有了實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。《觀察》顯示，截至2020年12月，國家藥監(jiān)局總計(jì)批準(zhǔn)了95款治療罕見病的藥品上市，其中12款于2019-2020年兩年間獲批；而在最新版的國家醫(yī)保目錄里，已有針對24種罕見病的55款藥品名列其中，罕見病患者的用藥保障正不斷改善。

如今，隨著國家政策的不斷支持、醫(yī)療水平的不斷提升，罕見病患者群體正在從最基本的治療需求、生理需求，日益向受教育、就業(yè)、社交等精神和社會(huì)層面需求轉(zhuǎn)化，如何通過構(gòu)建全社會(huì)的綜合支持體系，幫助罕見病患者戰(zhàn)勝病痛，走向社會(huì)，成為破解罕見病醫(yī)療難題的重要任務(wù)。

患者組織、慈善基金：從為單病種呼吁，到推動(dòng)行業(yè)生態(tài)發(fā)展

幸運(yùn)的是，為提高罕見病患者全生命周期服務(wù)水平，近年來，已有不少患者組織、慈善基金會(huì)等社會(huì)組織對罕見病患者及其家庭提供幫助。2014年，瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心發(fā)起“冰桶挑戰(zhàn)”活動(dòng)，讓漸凍癥（學(xué)名肌萎縮側(cè)索硬化癥）逐漸變得廣為人知；而面對我國罕見病患者組織起步晚，一些組織面臨“沒人、沒資源、不專業(yè)、不規(guī)范”的困境，2016年，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)（ICF）正式成立，以期借此服務(wù)好整個(gè)罕見病行業(yè)，支持更多的罕見病單病種組織成長。

《觀察》顯示，截至2016年底，已有74家罕見病患者組織在民政部門登記注冊；另據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，與罕見病相關(guān)的各類基金會(huì)目前已有20余家。這些機(jī)構(gòu)將在疾病救治、籌款、心理關(guān)懷、就業(yè)、社區(qū)建設(shè)、公益活動(dòng)、社會(huì)認(rèn)同等方面，為罕見病患者及其家庭提供更多幫助。

互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療入局：多場景醫(yī)療服務(wù)+藥品“自營冷鏈”配送

《觀察》還提及，除患者組織和慈善機(jī)構(gòu)外，近年來，制藥公司、互聯(lián)網(wǎng)企業(yè)等，也在以醫(yī)療救助、藥物研發(fā)、參與國家藥品談判機(jī)制、嘗試與商業(yè)保險(xiǎn)合作等不同方式對罕見病患者群體提供幫助。今年2月，京東健康發(fā)起“罕見病關(guān)愛計(jì)劃”，發(fā)揮互聯(lián)網(wǎng)平臺(tái)優(yōu)勢，以打造罕見病關(guān)愛中心和罕見病關(guān)愛基金的形式，針對罕見病患者群體確診就醫(yī)難、藥品可及難、藥品支付難的現(xiàn)狀，提出了線上線下診療新模式。

在確診就醫(yī)方面，京東大藥房罕見病關(guān)愛中心以多場景醫(yī)療服務(wù)突破時(shí)空限制，實(shí)現(xiàn)醫(yī)生和患者高效互聯(lián)，降低患者異地就醫(yī)成本，并在此基礎(chǔ)上促進(jìn)醫(yī)生團(tuán)隊(duì)對病情的交流和探討，同時(shí)為罕見病患者提供交流平臺(tái)；

在藥品可及方面，互聯(lián)網(wǎng)平臺(tái)能夠有效打破時(shí)間、空間限制，醫(yī)生可在線遠(yuǎn)程開具藥品的復(fù)購處方，患者可以通過在線購藥、送藥上門的服務(wù)，更便捷地購買到所需藥品。就京東大藥房罕見病關(guān)愛中心而言，目前國內(nèi)已經(jīng)上市的罕見病口服治療藥物中，幾乎都可以在京東大藥房買到，且很多新上市的特效藥均在京東大藥房進(jìn)行全網(wǎng)獨(dú)家首發(fā)。經(jīng)過數(shù)年積累，京東大藥房通過與眾多國內(nèi)外藥企合作，已成為罕見病藥品種類最全的線上平臺(tái)；

針對上述患者痛點(diǎn)，在“罕見病關(guān)愛計(jì)劃”中，京東健康攜手北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)成立了“罕見病關(guān)愛基金”，并動(dòng)員京東全平臺(tái)的商家為罕見病患者提供“真金白銀”的慈善援助。

（京東大藥房罕見病關(guān)愛中心頁面圖片）

京東健康“罕見病關(guān)愛計(jì)劃”的推出，將在最大限度地集中醫(yī)療資源為罕見病患者群體提供幫助，縮短患者診療路徑和時(shí)間，為用戶提供一個(gè)“醫(yī)、藥、險(xiǎn)、公益”聯(lián)動(dòng)的一體化平臺(tái)，為中國2000萬罕見病患者帶去更多溫暖和希望。